Ponatinib: Sự Kỳ Vọng Mới Cho Bệnh Nhân Mắc CML và Ph+ ALL

Ponatinib, một chất ức chế kinase đa mục tiêu, đã nhận được sự phê duyệt từ FDA để điều trị các giai đoạn khác nhau của bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính (CML) và bệnh bạch cầu nguyên bào lympho cấp tính nhiễm sắc thể Philadelphia (Ph+) (ALL). Đây là một bước tiến quan trọng trong việc cung cấp lựa chọn điều trị hiệu quả cho bệnh nhân.

Ponatinib được chỉ định cho các trường hợp sau:

• Bệnh nhân mắc CML với đột biến T315I dương tính, ở giai đoạn cấp hoặc giai đoạn mạn tính.
• Bệnh nhân mắc Ph+ ALL.
• Người mắc CML mạn tính ở các giai đoạn khác nhau, bao gồm cả giai đoạn bùng phát.
• Bệnh nhân mắc Ph+ ALL và không phản ứng hoặc không dung nạp được với các liệu pháp ức chế tyrosine kinase trước đó hoặc không được chỉ định điều trị bằng các thuốc ức chế tyrosine kinase khác.

Cơ chế hoạt động của Ponatinib tập trung vào việc ức chế protein tyrosine kinase Bcr-Abl, một protein quan trọng trong sự phát triển của CML. Đặc điểm độc đáo của Ponatinib là khả năng ức chế cả hoạt động của kinase đột biến Abl và T315I. Điều này làm cho Ponatinib trở thành một lựa chọn hiệu quả trong việc điều trị CML kháng thuốc, bởi vì nó có thể ngăn chặn hoạt động của đột biến T315I, một đặc điểm thường gặp trong các tế bào CML kháng thuốc.

Với việc FDA phê duyệt Ponatinib, các bệnh nhân mắc CML và Ph+ ALL có thêm một lựa chọn điều trị mới, đặc biệt là trong những trường hợp kháng các phương pháp điều trị trước đó. Ponatinib đại diện cho một bước tiến quan trọng trong việc cung cấp các phương pháp điều trị tiên tiến và hiệu quả cho bệnh nhân.